Πρωτοπαθής χολική χολαγγειίτιδα;
Μια κλινική μελέτη αξιολογεί ένα υπό έρευνα προϊόν ως δυνητική πρόσθετη θεραπεία για την πρωτοπαθή χολική χολαγγειίτιδα (PBC).
Σκοπός αυτής της κλινικής ερευνητικής μελέτης είναι να αξιολογήσει τις επιδράσεις ενός υπό έρευνα προϊόντος (σεταναξίμπη) ως δυνητικής πρόσθετης θεραπείας για την PBC.
Στη μελέτη θα εγγραφούν περίπου 318 συμμετέχοντες από ολόκληρο τον κόσμο. Κατά τη διάρκεια της Περιόδου κύριας θεραπείας της μελέτης, οι συμμετέχοντες θα τυχαιοποιηθούν σε μία από τις τρεις ομάδες από του στόματος θεραπείας για τη λήψη ενός από τα εξής:
- Σεταναξίμπη 1200 mg/ημέρα
- Σεταναξίμπη 1600 mg/ημέρα
- Εικονικό φάρμακο (ένα χάπι που δεν περιέχει δραστικό φάρμακο)
Αυτό το μέρος της μελέτης είναι διπλά τυφλό. Αυτό σημαίνει ότι ούτε εσείς, ούτε ο γιατρός της μελέτης θα γνωρίζετε ποια θεραπεία λαμβάνετε. Οι μελέτες είναι τυφλοποιημένες για την αποφυγή τυχόν συστηματικών σφαλμάτων στα αποτελέσματα.
Μετά την Περίοδο κύριας θεραπείας της μελέτης, θα ακολουθήσει μια Περίοδος θεραπείας φάσης επέκτασης. Κατά τη διάρκεια αυτής της φάσης, όλοι οι συμμετέχοντες θα λάβουν σεταναξίμπη σε δόση είτε 1200 mg/ημέρα είτε 1600 mg/ημέρα.

Ενδεχομένως να είστε κατάλληλος(-η) προς συμμετοχή στη μελέτη TRANSFORM, εφόσον:
- Είστε ηλικίας 18 ετών και άνω.
- Έχετε ηπατική νόσο και ηπατική σκλήρυνση.
- Έχετε λάβει ουρσοδεοξυχολικό οξύ (UDCA) για την αντιμετώπιση της PBC τους τελευταίους 6 μήνες (και έχετε παραμείνει σε σταθερή δόση για 3 μήνες) ή δεν μπορείτε να λάβετε UDCA και η τελευταία σας δόση του UDCA ήταν τουλάχιστον πριν 3 μήνες.
Σημείωση: Αν έχετε λάβει ομπετιχολικό οξύ (OCA), φαινοφιμπράτη ή μπεζαφιμπράτη για την αντιμετώπιση της PBC, πρέπει να λαμβάνετε αυτούς τους παράγοντες για τουλάχιστον 6 μήνες και να έχετε παραμείνει σε σταθερή δόση για τους προηγούμενους 3 μήνες.
Η συμμετοχή στη μελέτη θα διαρκέσει περίπου 120 εβδομάδες ή περίπου 2 χρόνια και 4 μήνες. Η μελέτη χωρίζεται στις εξής περιόδους:
Περίοδος προκαταρκτικής αξιολόγησης (4 εβδομάδες):
- Ο γιατρός της μελέτης θα πραγματοποιήσει ορισμένες εξετάσεις για να προσδιορίσει την επιλεξιμότητά σας για τη μελέτη.
Περίοδος κύριας θεραπείας (52 εβδομάδες)
- Θα εκχωρηθείτε τυχαία σε μία από τις τρεις ομάδες θεραπείας από του στόματος. Ούτε εσείς ούτε το προσωπικό της μελέτης θα γνωρίζετε ποια θεραπεία θα λαμβάνετε. Ανάλογα με την ομάδα θεραπείας σας, θα λαμβάνετε:
- Σεταναξίμπη 1200 mg/ημέρα
- Σεταναξίμπη 1600 mg/ημέρα
- Εικονικό φάρμακο (ένα χάπι που δεν περιέχει υπό έρευνα προϊόν)
- Κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου της μελέτης, θα πραγματοποιήσετε έως και 8 επισκέψεις στον γιατρό της μελέτης. Θα πραγματοποιήσετε επίσης 7 τηλεφωνικές επισκέψεις στον γιατρό της μελέτης.
- Αν ολοκληρώσετε την Περίοδο κύριας θεραπείας της μελέτης, η οποία θα διαρκέσει 52 εβδομάδες, μπορεί να περάσετε στην Περίοδο θεραπείας φάσης επέκτασης.
Περίοδος θεραπείας φάσης επέκτασης (52 εβδομάδες)
- Στην Περίοδο θεραπείας φάσης επέκτασης, όλοι οι ασθενείς θα λάβουν σεταναξίμπη. Η δόση σας της σεταναξίμπης θα είναι είτε 1200 mg/ημέρα ή 1600 mg/ημέρα.
- Κατά τη διάρκεια της Περιόδου θεραπείας φάσης επέκτασης θα πραγματοποιήσετε ένα τηλεφώνημα στο προσωπικό της μελέτης 2 εβδομάδες αφού ξεκινήσετε την Περίοδο θεραπείας φάσης επέκτασης και θα προσέρχεστε σε επισκέψεις παρακολούθησης με το προσωπικό της μελέτης κάθε 3 μήνες.
Περίοδος παρακολούθησης (12 εβδομάδες)
- Αφού ολοκληρώσετε την Περίοδο κύριας θεραπείας και την Περίοδο θεραπείας φάσης επέκτασης ή αν αποφασίσετε να αποχωρήσετε από τη μελέτη, θα προσέλθετε σε μια Επίσκεψη παρακολούθησης της ασφάλειας 30 ημέρες και 12 εβδομάδες μετά την τελευταία σας δόση της θεραπείας.
- Αν αρνηθείτε να συμμετάσχετε στην Περίοδο θεραπείας φάσης επέκτασης, θα προσέλθετε για μια Επίσκεψη τέλους της θεραπείας και μια Επίσκεψη παρακολούθησης 30 ημέρες και 12 εβδομάδες αφού ολοκληρώσετε την Περίοδο κύριας θεραπείας.
Όλοι οι επιλέξιμοι συμμετέχοντες της μελέτης θα λάβουν τα εξής χωρίς οικονομική επιβάρυνση:
- Το υπό έρευνα προϊόν της μελέτης (σεταναξίμπη) ή εικονικό φάρμακο.
- Επισκέψεις που σχετίζονται με τη μελέτη, αξιολογήσεις και εξετάσεις, όπως εξετάσεις ούρων και αίματος, ένα ηλεκτροκαρδιογράφημα (ΗΚΓ), μαγνητική ελαστογραφία (MRE) και παροδική ελαστογραφία (FibroScan).
- Μπορεί επίσης να αποζημιωθείτε για εύλογες δαπάνες όπως τα έξοδα μετακίνησης για να προσέλθετε στις επισκέψεις της μελέτης.
Ορισμένα φάρμακα μπορεί να αλληλεπιδράσουν με το υπό έρευνα προϊόν και δεν επιτρέπονται κατά τη διάρκεια της μελέτης. Ρωτήστε τον γιατρό της μελέτης πριν λάβετε οποιοδήποτε νέο φάρμακο.
Για να μπορέσει μια νέα θεραπεία να διατεθεί στο ευρύ κοινό, πρέπει να διενεργηθούν πολλές μελέτες με υγιείς εθελοντές και εθελοντές ασθενείς προκειμένου να αξιολογηθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας. Αυτές οι μελέτες, οι οποίες λέγονται κλινικές δοκιμές, ρυθμίζονται από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής και από παρόμοιους ρυθμιστικούς φορείς σε ολόκληρο τον κόσμο.
Η συμμετοχή σας στη Μελέτη TRANSFORM θα μας βοηθήσει να κατανοήσουμε αν το δραστικό υπό έρευνα προϊόν, η σεταναξίμπη, είναι αποτελεσματικό στη θεραπεία ενηλίκων με πρωτοπαθή χολική χολαγγειίτιδα. Μια προηγούμενη κλινική μελέτη με τη σεταναξίμπη διενεργήθηκε σε ασθενείς με PBC και περιελάμβανε 111 συμμετέχοντες.
Η συμμετοχή σε αυτήν την κλινική ερευνητική μελέτη είναι εντελώς οικειοθελής. Η απόφασή σας να συμμετάσχετε ή όχι δεν πρόκειται να επηρεάσει την ιατρική περίθαλψη που λαμβάνετε τώρα ή θα λάβετε στο μέλλον. Μπορείτε να αποχωρήσετε από τη μελέτη και ανά πάσα στιγμή και για οποιονδήποτε λόγο.
Συχνές ερωτήσεις
Ενήλικες ηλικίας 18 ετών και άνω οι οποίοι έχουν διαγνωστεί με πρωτοπαθή χολική χολαγγειίτιδα (PBC).
Η Περίοδος κύριας θεραπείας αυτής της μελέτης είναι διπλά τυφλή. Αυτό σημαίνει ότι κατά τη διάρκεια αυτού του μέρους της μελέτης ούτε εσείς ούτε ο γιατρός της μελέτης θα γνωρίζετε αν λαμβάνετε το υπό έρευνα προϊόν ή εικονικό φάρμακο. Κατά τη διάρκεια της Περιόδου φάσης θεραπείας επέκτασης, όλοι οι συμμετέχοντες θα λάβουν το υπό έρευνα προϊόν.
Εσείς θα αποφασίσετε αν θέλετε να συμμετάσχετε ή όχι στη συγκεκριμένη φάση. Αν δεν θέλετε να συμμετάσχετε στην Περίοδο φάσης θεραπείας επέκτασης, η θεραπεία σας θα ολοκληρωθεί και ο γιατρός της μελέτης θα εξακολουθήσει να σας παρακολουθεί για 12 εβδομάδες.
Κατά τη διάρκεια μιας κλινικής μελέτης, θα λαμβάνετε το φάρμακο που μελετάται. Αυτό γίνεται σε προγραμματισμένους χρόνους και μπορεί να συμβεί μόνο μία φορά ή πολλές φορές καθ' όλη τη διάρκεια της μελέτης, ανάλογα με το φάρμακο. Αν συμμετάσχετε, μπορεί επίσης να υποβληθείτε στις ακόλουθες διαδικασίες για την παρακολούθηση της υγείας σας: ζωτικά σημεία, αιματολογικές εξετάσεις, κλινικές εξετάσεις ή άλλα είδη αξιολογήσεων, όπως ηλεκτροκαρδιογράφημα (ΗΚΓ), μαγνητική ελαστογραφία (MRE) ή παροδική ελαστογραφία (FibroScan), οι οποίες είναι απαραίτητες για να συλλεχθούν οι απαιτούμενες πληροφορίες σχετικά με τη φαρμακευτική αγωγή μελέτης
Στη Μελέτη TRANSFORM, ενδέχεται να μη λάβετε το φάρμακο της μελέτης, αλλά ένα εικονικό φάρμακο. Θα έχετε 2:1 πιθανότητες να λάβετε τη σεταναξίμπη ή εικονικό φάρμακο σε αυτήν τη μελέτη. Όλοι οι εθελοντές της μελέτης παρακολουθούνται πάντοτε στενά από προσωπικό της κλινικής και από την ιατρική ομάδα για να διασφαλίζεται η ασφάλειά τους.
Εικονικό φάρμακο: Ένα εικονικό φάρμακο μοιάζει με το υπό έρευνα προϊόν που δοκιμάζεται, αλλά δεν περιέχει κανένα δραστικό συστατικό. Στην ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο έρευνα, σε μια ομάδα χορηγείται η ανενεργή θεραπεία, ενώ σε μια άλλη ομάδα χορηγείται η δραστική θεραπεία. Αυτός είναι ο καλύτερος τρόπος για να διαπιστώσουμε εάν η υπό δοκιμή θεραπεία λειτουργεί καλύτερα απ’ ό,τι η μη λήψη θεραπείας.
Η συμμετοχή σε οποιαδήποτε κλινική μελέτη είναι εξ ολοκλήρου οικειοθελής. Η απόφασή σας να συμμετάσχετε – ή να μη συμμετάσχετε – σε αυτήν την κλινική μελέτη δεν θα επηρεάσει την ιατρική περίθαλψη που λαμβάνετε τώρα ή μελλοντικά. Εάν είστε επιλέξιμος(-η) και επιλέξετε να συμμετάσχετε στην μελέτη, μπορείτε να αποχωρήσετε από την κλινική μελέτη οποιαδήποτε στιγμή και για οποιονδήποτε λόγο.
Η Genkyotex μπορεί να αποζημιώσει τους συμμετέχοντες της μελέτης για μετακινήσεις και έξοδα που σχετίζονται με τη μελέτη. Για περισσότερες πληροφορίες, απευθυνθείτε σε ένα μέλος του προσωπικού της μελέτης κατά τη διάρκεια των επισκέψεων της μελέτης.
Υπάρχουν πολλοί λόγοι για να συμμετάσχετε σε μια κλινική έρευνα. Αρχικά, επιτρέπει στους συμμετέχοντες να διαδραματίσουν έναν πιο ενεργητικό ρόλο στην υγεία τους λαμβάνοντας μια νέα θεραπεία για μια εξελισσόμενη νόσο ή πάθηση. Οι συμμετέχοντες διαδραματίζουν επίσης σημαντικό ρόλο στη διάθεση εξαιρετικά αναγκαίων φαρμάκων στην αγορά, ωφελώντας χιλιάδες ανθρώπους με την ίδια νόσο ή πάθηση. Σε πολλές περιπτώσεις, αυτό μπορεί να αλλάξει τη ζωή ενός ατόμου. Επιπρόσθετα προς το όφελος για τα άτομα που πάσχουν από την ασθένεια, οι συμμετέχοντες μπορεί να αποζημιωθούν για τον χρόνο τους και για τα έξοδα μετακίνησής τους.
Κάθε κλινική μελέτη απαιτείται να ανασκοπείται και παρακολουθείται συνεχώς από μια ρυθμιστική ομάδα ελέγχου προκειμένου να διασφαλίζεται ότι οι κίνδυνοι είναι όσο το δυνατόν μικρότεροι και ότι αξίζει να αναληφθούν σε σχέση με το πιθανό όφελος για τον συμμετέχοντα της μελέτης. Ως εθελοντής(-ντρια) θα έχετε το δικαίωμα να διακόψετε τη συμμετοχή σας και να αποχωρήσετε από τη μελέτη ανά πάσα στιγμή και για οποιονδήποτε λόγο, χωρίς καμία κύρωση ή απώλεια οφέλους το οποίο δικαιούστε ούτως ή άλλως.